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UKM behandelt Baby mit seltener Erkrankung

Eine Spritze für zwei Millionen Euro

Münster

Amy Lienert ist vier Monate alt – und leidet an einer seltenen Erkrankung. Am Dienstag hat sie in der Uniklinik eine rettende Injektion erhalten. Sie soll ihr ein Leben ohne Beeinträchtigungen ermöglichen.

Jasmin Lienert und Dr. Oliver Schwartz bei der Behandlung von Amy. Foto: UKM

Amy Lienert hat großes Glück: Das vier Monate alte Baby bekam am Dienstag eine Infusion, die nach Angaben des Universitätsklinikums Münster (UKM) sein Leben voraussichtlich retten und verbessern wird. Amy wurde schon als Neugeborenes im Rahmen eines Modellprojekts auf Spinale Muskelatrophie (SMA) gescreent. Direkt nach der Geburt stellte sich so heraus, dass Amy von der erblichen Motoneuronenerkrankung betroffen ist. Ein Schock für ihre Eltern, die schon drei gesunde Kinder haben, berichtet die Uniklinik in einer Pressemitteilung.

Bei der SMA Typ 1 ist die rumpfnahe Muskulatur von zunehmender Schwäche beeinträchtigt – Drehen, Robben und Sitzen werden gar nicht erst erlernt. „Bei diesen schweren Verlaufsformen sind die Kinder hypoton und haben zunehmend weniger Kraft in den Rumpfnahen Muskeln, können zum Beispiel den Kopf in Bauchlage nicht heben“, so Kinderneurologe Dr. Oliver Schwartz, der am UKM derzeit rund 40 Kinder mit SMA betreut.

Erst seit wenigen Jahren gibt es Therapieoptionen

Bei fortschreitender Erkrankung ist auch die Atemmuskulatur betroffen – die Kinder verstarben früher unbehandelt häufig innerhalb der ersten zwei Lebensjahre. „Erst seit wenigen Jahren stehen uns überhaupt kurative Therapieoptionen zur Verfügung, um diesen Kindern zu helfen“, sagt Kinderneurologe und Kinderpneumologe Prof. Heymut Omran. Zunächst handelte es sich um Spinraza. Seit 2020 steht Zolgensma zur Verfügung, das anders als das Vorgängertherapeutikum nicht über eine Lumbalpunktion alle vier Monate, sondern als Einmalgabe intravenös verabreicht werden kann. Zolgensma schleust mittels eines Virus, das als „Genfähre“ fungiert, eine gesunde Kopie des SMN1-Gens in die Körperzellen. Die Folge: Die Muskelatrophie setzt nicht ein – prognostisch ist den Kindern ein Leben ohne Beeinträchtigung möglich.

Rettende Injektion

Amy bekommt an diesem Morgen die rettende Injektion: Über einen Venenzugang am Kopf wird das Medikament ihrem kleinen Körper innerhalb von 60 Minuten zugeführt. Zuvor wurde die Spritze mit Zolgensma in der UKM-Apotheke steril aufbereitet und an Schwartz persönlich über eine Sicherheitsschleuse übergeben. Eine Maßnahme, die dem hohen Preis des Therapeutikums geschuldet ist: Die Einmaldosis Zolgensma kostet nach Angaben der Uniklinik rund zwei Millionen Euro. Amy weiß von all dem nichts und lässt alles geduldig geschehen. Für Klinikdirektor Omran grenzt die neue Therapiemöglichkeit bei SMA nach eigener Aussagen „an ein Wunder“. So können die Mediziner sogar bei einigen Kindern, bei denen die Muskelatrophie bereits eingesetzt hatte, beobachten, dass sie die Kopfkontrolle wiedererlangen und sich die Bewegungsabläufe normalisieren.

Situation „dramatisch verbessert“

Er habe in den 20 Jahren seiner klinischen und wissenschaftlichen Tätigkeit viele Kinder mit SMA aufgeben müssen, die meist innerhalb der ersten Lebensjahre starben, berichtet der Kinder- und Jugendmediziner. Mit dem SMA-Neugeborenen-Screening habe sich die Situation der Kinder dramatisch verbessert. „Wenn man die spinale Muskelatrophie so früh wie möglich diagnostiziert, kann man diesen Kindern so helfen, dass sie gar nicht krank werden“, sagt Omran.

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